Naučnici su po prvi put pokušali da izmene gene u ljudskom telu, u odvažnom pokušaju da trajno promene DNK pacijenta kako bi ga izlečili od bolesti.
Eksperiment je izveden u ponedeljak u Kaliforniji, nad Brajanom Mejdeuksom (44). Njemu je ubrizgano milijarde korektivnog gena i gnetskog alata, kako bi presekli njegov DNK na tačno određenom mestu.
"Voljan sam da rizikujem, nadam se da će pomoći i drugima", rekao je Brajan koji ima metaboličku bolest zvanu Hanterov sindrom.
Da li je poduhvat prošao uspešno može se znati tek za mesec dana, a testovi bi to mogli da potvrde za tri meseca. Ukoliko se pokaže da je operacija uspela, to će dati veliki podstrek novonastalom polju genetske terapije. Naučnici su do sada uređivali ljudske gene i menjali ćelije u laboratoriji koje su zatim vraćali u pacijenta, dok postoje i genetske terapije koje ne uključuju menjanje DNK.
Ipak, ove metode mogu da se koriste samo za nekoliko vrsta bolesti, a neki testovi daju rezultate koji se možda neće održati. Drugi eksperimenti snabdevaju novi gen poput rezervnog dela, ali ne mogu da kontrolišu gde će ga ubaciti u DNK, što može da dovede do novog problema, poput raka.
Ovog puta zamena gena se odvija na precizan način unutar tela. Kako piše "Asošijejted pres", to je kao slanje mini hirurga koji postavlja novi gen na pravo mesto.
"Zasekli smo DNK, otvorili, ubacili gen i zatvorili ga. Tako postaje deo DNK zauvek", rekao je doktor Sendi Mekre iz kalifornijske kompanije.
To takođe znači da nema popravki, kada se jednom gen ubaci u DNK ispravljanje grešaka više nije moguće, piše AP.
"Ovo je zaista igra sa majkom prirodom, a ishod se ne može znati u potpunosti. Ali mora se nastaviti sa istraživanjem jer se radi sa neizlečivim bolestima", rekao je doktor Erik Topol sa instituta u San Dijegu.
Do sada su ispitivanja na životinjama bila vrlo ohrabrujuća, a preduzimaju se maksimalne mere zaštite, naveo je doktor Hovard Hofman, naučnik iz Bostona na Nacionalnom institutu koji je odobrio studiju.
"Do sada nije bilo dokaza da će ovo biti opasno, sada nije vreme da se uplašimo", rekao je Hofman.
Bolesni od glave do pete
Manje od 10.000 ljudi na celom svetu ima metaboličke bolesti ovog tipa, uglavnom jer umiru vrlo mladi. Onima sa Hanterovim sindromom nedostaje gen koji je zadužen za stvaranje enzima zaduženog za razlaganje određenih karbohidrata. Ta jedinjenja se zato skladište u ćelijama i stvaraju haos u organizmu.
"Mnogi od njih su u kolicima i zavise od roditelja do kraja života", rekao je doktor Čester Vitli, sa Univerziteta u Minesoti.
Uzimanjem nedeljne doze enzima može da ublaži simptome, ali je i cena velika, od 100.000 do 400.000 dolara godišnje, i ne mogu da spreče oštećenja mozga.
Kako se vrši operacija na DNK?
Alat za izmenu gena naziva se CRISPR. Radi se o molekularnim makazama koje traže i presecaju određeni deo DNK lanca. Terapija se sastoji iz tri dela, novog gena i dva proteina.
DNK instrukcije za svaki deo se smeštaju u virus koji je izmenjen da ne može da izazove infekciju, već da informacije prebaci u ćeliju. Intravenski, milijarde ovakvih kopija se ubrizgavaju u organizam.
One zatim putuju do jetre gde ćelije koriste instrukcije da naprave prstenastu petlju peptida i pripremaju se za korekciju gena. Oni zasecaju DNK čime omogućavaju genu da uđe unutra. Novi gen zatim daje uputstva ćeliji da stvara enzim koji pacijentu nedostaje. Za uspešno lečenje potrebno je da se izmeni samo jedan odsto ćelija.
Šta može da pođe naopako?
Jedna od briga je da bi virus mogao da izazove napad imunološkog sistema. Džejs Gelsinger (18) preminuo je 1999. godine tokom studije genetske terapije od tog problema, međutim nove studije koriste drugačije viruse.
Drugi problem bi mogli da budu nepredvidljivi efekti na druge gene. U jednom takvom slučaju pojedini proteini su izazvali leukemiju.
"Kada ubrizgate gomilu DNK nasumično, nekada sve bude dobro, nekada se ništa ne desi, a nekada dođe do neželjenih efekata. Prednost ove metode je što možete da ubacite gen gde želite", rekao je Henk Grili sa Stenford univerziteta.
Pojedini se ipak brinu da bi virus mogao da dopre do drugih delova tela poput srca ili jajnih ćelija i spermatozoida i tako izazove probleme kod budućih generacija.
(Kurir/Blic, Foto:Printscreen)