Lek je u vidu sirupa koji se uzima svakodnevno i po sadašnjim preporukama doživotno
Evropska Komisija odobrila je EvrysdiTM (risdiplam), prvu oralnu terapiju za spinalnu mišićnu atrofiju koja se može primenjivati u kućnim uslovima!
Ova vest obradovala je ceo svet, a onda se postavilo logično pitanje, da li ćemo uskoro i mi moći da dobijemo ovaj lek? Ovo pitanje postavili smo prof. dr Vedrani Milić Rašić, koja je neuropsihijatar Klinike za neurologiju i psihijatriju za decu i omladinu u Beogradu.
- Risdiplam ili Evrysdi treći je po redu lek za spinalnu mišićnu atrofiju. Na osnovu registracije od strane FDA i EMA agencja moguće je već sad pokrenuti postupak za dobijanje ovog leka na teret RFZO i u Srbiji. Ovo su divne vesti baš kao i one kada je 2016. god bio odobren u EU prvi lek za SMA (po imenu "spinraza" i kada je njegovo korišćenje počelo u Srbiji 2017. godine.
Lek risdiplam pripada tzv malim molekulama koje mogu delovati preko SMN2 gena na povećanje neophodnog SMN proteina. Lek je u vidu sirupa koji se uzima svakodnevno i po sadašnjim preporukama doživotno.
Na sajtu Udruženja SMA Srbija stoji da ovaj, do sada najmanje invazivan vid terapije, dokazano je efikasan kod pacijenata svih godina: odraslih, dece i beba starijih od 2 meseca.
- Risdiplam je svrstan kao prioritet za evaluaciju učinka u okviru programa ubrzane procene od strane Evropske agencije za lekove (EMA), koji je namenjen lekovima od najvećeg interesa za javno zdravlje i terapijske inovacije. Ovo saopštenje podrazumeva da je risdiplam sada odobren u Evropi za lečenje 5q SMA pacijenata (najčešći oblik bolesti, koji obuhvata približno 95% svih slučajeva), starijih od 2 meseca, sa kliničkom dijagnozom SMA tipova 1, 2 ili 3 i postojanjem jedne do četiri kopije SMN2 gena.
- Odlučeno je da se terapija može primenjivati u svih 27 država članica Evropske Unije, ali i Islandu, Norveškoj i Lihtenštajnu.
- Tokom prethodnih godina, više od 3.000 pacijenata (među kojima je i osmoro pacijenata iz Srbije) svakodnevno primenjuje risdiplam u okviru kliničkih ispitivanja, a više od 60 zemalja koristi tzv. CUP (Compassionate Use Programe) ili „program milosrdne donacije“. Roche zajednica izražava iskrenu zahvalnost stotinama pacijenata i porodica koji učestvuju u kliničkim studijama, a naravno i udruženjima, lekarima, medicinskom osoblju i referentnim centrima širom sveta u kojima se vrše njihova klinička ispitivanja. Odobrenje Evropske komisije usledilo je nakon pozitivnog mišljenja Komiteta za lekove za ljudsku upotrebu (CHMP) i zasnovano je na podacima iz dve ključne studije: FIREFISH (kod simptomatske novorođenčadi sa tipom 1, starosti od 2 do 7 meseci) i SUNFISH (kod osoba sa tipom 2 ili 3, starosti od 2 do 25 godina). Obe studije pokazale su klinički značajnu efikasnost i sigurnost primene terapije risdiplam.
- Iako ovo predstavlja značajnu prekretnicu za SMA zajednicu, još uvek postoje neispunjeni zahtevi u vidu pristupa lečenja obolelih od SMA. Roche blisko sarađuje sa evropskim organima za procenu i novčanu nadoknadu kako bi se obolelima omogućio brojniji i brži pristup terapiji. Zajednički napori i hitna potreba za lečenjem SMA rezultirala je bržem pristupu risdiplamu, usklađenom evropskim pravilima, što se u Nemačkoj očekuje u predstojećim danima, a u Francuskoj od početka aprila, putem Privremenog odobrenja za upotrebu (ATU). Istovremeno se naporno radi na omogućenju brzog pristupa terapije pacijentima širom sveta, a za manje od osam meseci risdiplam je dobio odobrenje u 38 zemalja sveta (Sjedinjene Američke Države, Čile, Brazil, Ukrajina, Južna Koreja, Gruzija, Rusija, Ujedinjeni Arapski Emirati, 27 država članica EU, Island, Norveška i Lihtenštajn) a sprovodi se i odobrenje za promet u još 33 zemlje (Argentina, Australija, Bocvana, Bolivija, Kanada, Kina, Kolumbija, Kostarika, Ekvador, Velika Britanija, Gvajana, Indonezija, Izrael, Japan, Kuvajt, Malezija, Mauricijus, Moldavija, Namibija, Novi Zeland, Severna Makedonija, Oman, Pakistan, Paragvaj, Peru, Katar, Saudijska Arabija, Južnoafrička Republika, Singapur, Švajcarska, Tajvan, Tajland i Indija – gde su izvršeni prvi koraci ka odobrenju).
- Sa oduševljenjem očekujemo još lepih vesti iz sveta, uz obećanje da ćemo uložiti sve moguće napore da i naši oboleli od SMA dobiju što skoriji pristup ovoj i ostalim inovativnim terapijama - piša na sajtu SMA Srbija.
O jednoj od najvećih prednosti ovog leka razgovarali smo sa prim. dr Vesna Branković, sa Klinike za neurologiju i psihijatriju za decu i mlade u Beogradu.
- Svakako je najveća prednost u tome što se lek prima oralno, u kućnim uslovima. Samim tim nije traumatična za decu, a moguće je dati je i onim pacijentima koji ne mogu da je prime invazivno. Važno je takođe napomenuti da su oba leka sličnog mehanizma dejstva i slične efikasnosti, a da je odgovor na terapiju individualan - objasnila je naša sagovornica.
Kurir.rs / Suzana Trajković