Mali Lav Teodorović, oboleo od spinalne mišićne atrofije (SMA) tipa 1, najskuplji lek na svetu, "zolgensmu" dobiće od trošku države i to danas. Ovo će biti prvi slučaj davanja ove genske terapije u Srbiji, čija doza košta oko 2,5 miliona evra.
Lav se od danas nalazi u Tiršovoj i biće prvo dete sa SMA koji će terapiju – "zolgensmu" – primiti u bolnici u našoj zemlji. Deca za koju se ranije prikupljao novac za ovu skupu terapiju primala su je u inostranstvu – uglavnom u SAD i Mađarskoj, što je dodatno uvećavalo troškove lečenja, uz ionako preskup lek.
Lekari očekuju odličan efekat terapije
Neuropedijatar dr Dimitrije Nikolić izjavio je N1 da je dečja klinika u Tiršovoj sertifikovana od strane proizvođača leka da može da primeni terapiju.
- Obavili smo gomilu priprema još tokom prošle godine. Lav nam je došao na pregled pre nekoliko meseci, postavljena je dijagnoza na SMA. U skladu sa stručnim preporukama i sa njegom stanjem, on je odličan kandidat za davanje genske terapije. Očekujemo odličan efekat terapije i značajno poboljšanje i potpuno obnavljanje svih onih izgubljenih motoričkih sposobnosti - naveo je dr Nikolić.
Kako je rekao, ovo je jedna mala revolucija u nauci.
- Meni, kao lekaru, pričinjava veliko zadovoljstvo i srećan sam što sam sa celim timom, ispred Univerzitetske dečje klinike Tiršova, što smo u prilici da sprovodimo sve ono što su pozitivna pravila medicinske struke, gde će pacijent dobiti najoptimalniju terapiju - naveo je dr Nikolić.
Kako kaže, pet do osam pacijenata godišnje koji obole od ove teške bolesti.
Što se tiče testova beba na SMA, odmah po rođenju, koji su do sada bili besplatno mogući u porodilištima GAK Narodni front i odnedavno u KC Kragujevac, njih su sponzorisali predstavnici farmaceutskih kuća.
Predsednik Srbije Aleksandar Vučić je najavio nedavno da će od septembra tu mogućnost imati bebe i majke u svim porodilištima u Srbiji. Vučić je u julu najavio da će država plaćati najskuplji lek na svetu, "zolgensmu", za petoro do osmoro dece na godišnjem nivou.
SMA je teška bolest
Dr Nikolić kaže da je "SMA teška, podmukla bolest".
- Što se kasnije postavi dijagnoza, to je procenat potpunog izlečenja mnogo manji. Kada dijagnostikujemo pacijenta na samom rođenju, a imali smo dva do sada (tokom skrininga u GAK), oni se u trenutku postavljanja dijagnoze ni po čemu ne razlikuju od druge dece i to je idealni trenutak za lečenje - naglašava dr Nikolić.
Što se tiče lekova, kaže da su oni idealni da se daju kod pacijenata u predsimptomatskoj fazi bolesti.
- I to je najveća vrednost neonatalnog skrininga. To su krupne, revolucionarne stvari, to je nešto što menja svet, što će popraviti kvalitet lečenja i života ovih pacijenata koji su do pre sedam osam godina sa ovom dijagnozom umirali - zaključio je dr Nikolić.
SMA, opaka bolest manifestuje se postepenom, ali progresivnom atrofijom mišića i gubitkom osnovnih životnih funkcija, kao što su hodanje, varenje hrane, gutanje i disanje. Ne utiče na mozak i kognitivne funkcije, ali bez spasonosnog leka borba za život je uzaludna.
Teodorovići žive u Novom Sadu i majka Sonja je imala urednu trudnoću. Ništa nije ukazivalo da bi po rođenju Lava, koji je bio velika želja male Noe, moglo da bude problema. Međutim, odmah je primećena hipotonija mišića, slab mišićni tonus.
Već od drugog meseca je započeo fizikalne terapije u bolnicima, klinikama i kod kuće, ali je napredak bio veoma spor. Na osnovu analiza potvrđeno je da Lav boluje od SMA 2 što je bio ogroman šok za roditelje. U potrazi za savetima i kuda dalje, porodica je otišla u Tiršovu u Beograd gde su od neurologa koji ima najveći broj SMA pacijenata dobili savet da je genska terapija ono što je najbolje za Lava i da mora hitno da je dobije.
Cela Srbija bila se ujedinila da skupi novac kako bi Lav mogao da dobije terapiju, a onda je država odlučila da mu omogući lečenje.
(Kurir.rs/N1/Blic)