Genska terapija odobrena u EU
LONDON - Revolucija.
Evropa je odobrila prvu gensku terapiju, to jest lek koji ispravlja greške u genetskom kodu obolelih. U pitanju je medikament „gliber“, koji proizvodi holandska kompanija „Junikjur“, a koji se koristi za lečenje hilomikronemije, bolesti koja nastaje usled oštećenja gena zaduženog za razlaganje masti u organizmu. Genska terapija je, međutim, zasad namenjena samo bogatima, jer lečenje košta čak 1,25 miliona evra.
Hilomikronemija je bolest od koje boluje jedna ili dve osobe na milion ljudi. Genetska greška prouzrokuje nedostatak lipoproteinske lipaze (LPLD), zbog čega organizam ne može da razlaže masti. To dovodi do nagomilavanja masnih naslaga u krvi, bolova u stomaku, upale pankreasa i njegovog propadanja. Jedini način da pacijenti pokušaju da kontrolišu bolest jeste ishrana s najnižim procentom masti, koja, međutim, nije garancija da pacijent neće imati bolove i da mu pankreas neće propasti.
Lek „gliber“ sadrži virus koji napada ćelije mišića radnim kopijom gena i tako menja deo genetskog koda obolelog koji ima grešku.
Jorn Aldag, izvršni direktor „Junikjura“, kaže da prvi put postoji lek za pacijente obolele od hilomikronemije, koji ne samo da smanjuje rizik od pogoršanja bolesti već ima i višegodišnji korisni efekat posle samo jedne injekcije.
- Oboleli od nedostatka lipoproteinske lipaze plaše se da pojedu normalan obrok jer mogu izazvati akutnu i veoma bolnu upalu pankreasa, što često dovodi do odlaska na intenzivnu negu. Genska terapija je lečenje bolesti na nivou gena, što mi i radimo vraćanjem prirodne sposobnosti telu da razgradi čestice masti u krvi kako bi se sprečila upala pankreasa - navodi Aldag.
Razvoj genske terapije
1990 - prvi put se rodila ideja o zameni gena s greškom zdravim nakon uspeha u lečenju dece s teškim poremećajem imuniteta (SCID), takozvanom „decom iz balona“
1999 - američki tinejdžer iz Arizone sa SCID lečen genskom terapijom umro je tokom eksperimenta
2002 - dva francuska dečaka sa SCID lečena genskom terapijom dobila su leukemiju
2003 - Kina je kompaniji „Shenhzen SiBiono GeneTech“ odobrila gensku terapiju za lečenje raka glave i vrata
Veoma opasna terapija
EU je prva na Zapadu odobrila gensku terapiju, koju mnogi i dalje smatraju eksperimentalnom i opasnom. Amerika se još ne usuđuje na takav korak, a zasad je jedina terapija koja menjaju gene odobrena u Kini. Mnogi lekari smatraju da to polje još nije dovoljno istraženo jer se prilikom ubacivanja gena na pogrešno mesto mogu izazvati fatalne posledice.