Cena medikamenta koji navodno leči smrtonosnu spinalnu mišićnu atrofiju objašnjava se velikim ulaganjem u istraživanja i time što nema konkurenciju

Najskuplje medicinsko sredstvo na svetu, lek za spinalnu mišićnu atrofiju (SMA) - „zolgensma“ - pušten je u prodaju u Americi, a jedna doza inovativne genske terapije, koja navodno ne samo da zaustavlja razvoj ove bolesti već dovodi i do njenog potpunog izlečenja, košta neverovatnih 2,1 milion dolara!

Američka agencija za lekove odobrila je puštanje u promet ovog leka švajcarskog farmaceutskog giganta „Novartisa“ u maju ove godine, a dok je ta terapija u SAD već postigla ogroman uspeh, i dalje se čeka odobrenje nadležnih za korišćenje u Evropi.

Statistika pokazuje da u Srbiji svake godine od SMA, od koje prvo stradaju mišići, a zatim organi za varenje i disanje, oboli od šest do 10 dece, a veliki broj njih ne dočeka drugi rođendan.

1101.jpg
Foto: Screenshot

Smrtna presuda

Prema podacima Udruženja SMA Srbija, u našoj zemlji sada živi nešto više od 60 obolelih od ove retke bolesti, za koju, kako tvrde roditelji, ne mora da bude ispisana smrtna presuda. Prošle godine na tržištu se pojavio lek „spinraza“, koji oboleli od ove bolesti u Srbiji dobijaju o trošku RFZO.


- U pitanju je inovativna genska terapija koja se prima samo jednom i koja navodno nadomešćuje taj gen koji nedostaje našoj deci, dok druge terapije stimulišu druge gene da proizvode više proteina koji im fale i nisu iz jedne doze. Pretpostavljam da mu je cena tolika jer su sve genske terapije prvo veoma skupe, drugo milijarde dolara su uložene u istraživanja, a treće nemaju konkurenciju. Ovaj lek navodno daje fenomenalne rezultate i dovodi do potpunog izlečenja, ali pitanje je koliko to neko samo vrši pritisak da uđe na tržište i da li je sve ispitano - kaže Olivera Jovović, majka deteta obolelog od ove teške bolesti i predsednica Udruženja SMA Srbija, i dodaje:

O trošku RFZO

- I lek „spinraza“, koji 28 obolelih u Srbiji dobijaju o trošku RFZO, košta 540.000 evra za godinu dana terapije, daje odlične rezultate i mom sinu je potpuno zaustavio progresiju bolesti, ali i doveo do poboljšanja.

Ovaj lek u Srbiju je stigao samo godinu dana nakon uvođenja u svetu, pa se ona nada da će i novi stići brzo.

Spinalna mišićna atrofija

GENETSKI UBICA BROJ JEDAN

Spinalna mišićna atrofija (SMA) jeste retka, ali progresivna i smrtonosna neuromišićna bolest koju nazivaju „genetskim ubicom broj jedan“. Deca sa SMA se rađaju bez SMN1 gena. Bolest se manifestuje postepenom, ali progresivnom atrofijom mišića i gubitkom osnovnih životnih funkcija, kao što je hodanje, varenje hrane, gutanje i disanje. SMA ne utiče na mozak i kognitivne funkcije. Štaviše, istraživanje je utvrdilo da su oboleli često natprosečne inteligencije i veoma druželjubivi.

Kurir.rs/ J. Pronić Foto: