Srbija je uradila revolucionarnu stvar - neonatalnim skriningom bebi od šest dana otkrivena je spinalna mišićna atrofija (SMA). Zahvaljujući tome, ova devojčica iz Beograda će, i pored teške dijagnoze, potpuno normalno živeti, kao i sva ostala zdrava deca, za razliku od druge dece sa SMA kod koje bolest dovodi do smrtnog ishoda do druge godine života ili pak do trajnog invaliditeta.

U GAK "Narodni front" polovinom jula rođena je devojčica kojoj je šestog dana života dijagnostikovana SMA. Ona je prvo od do tog dana testiranih 1.718 novorođenčadi za koju su majke dale saglasnost za skrining, koji je počeo 12. aprila, a kod kog je, nažalost, otkrivena SMA. Ali srećna okolnost je da je ona i prvo dete u Srbiji kod koga je to učinjeno dovoljno rano, pre nepovratnog odumiranja nervnih ćelija, zahvaljujući čemu će biti i prvo koje će rasti i živeti normalno. Odmah je podnet zahtev Republičkom fondu za zdravstveno osiguranje (RFZO) za hitno odobrenje terapije koja će joj omogućiti normalan život.

Molekularni biolog dr Miloš Brkušanin sa Biološkog fakulteta u Beogradu, istovremeno i rukovodilac studije izvodljivosti neonatalnog skrininga za SMA u Srbiji, kaže za Kurir da su ovom studijom prvi put u Srbiji uspeli da otkriju SMA pre pojave bilo kakvih simptoma.

milos-b.jpg
Privatna Arhiva 

- Kao i za druge obavezne skrininge koji se sprovode u našoj zemlji, i za ovu analizu uzeto je nekoliko kapi krvi iz pete deteta i genetička analiza nedvosmisleno je pokazala da beba ima SMA. Međutim, pošto je prošlo samo šest dana od rođenja deteta, nervne ćelije su i dalje očuvane (odumiru posle nekoliko nedelja/meseci), a prof. dr Dimitrije Nikolić konstatovao je da je beba neurološki zdrava. Verujem da će procedura u RFZO da se završi za petnaestak dana, a kako je dete rođeno pre desetak dana, primiće terapiju u prvom mesecu života, što će sprečiti odumiranje motornih neurona, pa će ta devojčica da živi potpuno normalno ili gotovo potpuno normalno. To zavisi od brzine odobravanja terapije i od broja kopija jednog rezervnog gena na koji terapija i deluje: ova beba ima četiri kopije tog gena, što je, ukoliko izuzmemo retke slučajeve, ujedno i najveći mogući broj, pa su efekti terapije srazmerno veći. Zasad je to doživotna terapija za ovo dete u vidu sirupa koji se uzima svakog dana - objašnjava za Kurir dr Brkušanin, i dodaje da je ova devojčica četvrto dete svoje majke i da u porodici niko ranije nije bolovao od SMA.

Olivera Jovovićfoto: Screenshot

MOJE DETE JE U KOLICIMA, ALI SREĆNA SAM ŠTO ĆE NEKA DA TRČE

Olivera Jovović, predsednica Udruženja SMA Srbija, koja je i sama majka deteta sa SMA, ističe da saoseća sa roditeljima devojčice kojoj je otkrivena SMA, ali i da je ovo vrlo značajno.

- Tu devojčicu ćemo sutra gledati kako trči i normalno živi. I ovo je revolucionaran momenat - imaćemo dete sa SMA bez apsolutno ijednog znaka, a neće biti potrebno ni prikupljanje sredstava, niti skupe rehabilitacije i ponosna sam i na prof. Nikolića i na dr Brkušanina što smo ovim neonatalnim skriningom spasli jedno dete - kaže za Kurir Jovovićeva, čijem je sinu Matiji, rođenom 2016, sa osam meseci otkrivena SMA, u vreme kad nije postojala nijedna terapija.

- Ipak, krenuo je kasnije s terapijom i već četiri godine je prima. Moje dete je srećno, vidimo napredak, kreće u školu. Da nije bilo terapije, verovatno ne bi sada bio sa nama. Naravno, on je u kolicima, ne hoda, bez obzira na sve, verujem da će prohodati, ako i ne bude tako, neću biti nesrećna, saživeli smo se sa SMA. Mi iz udruženja možda nismo uspeli našu decu da stavimo na noge, ali svakako smo omogućili da neka nova deca imaju normalan život ovom skriningom.

Kada dete ispolji simptome SMA, navodi dr Brkušanin, već je kasno - nervne ćelije su odumrle i taj proces je nepopravljiv.

- Kada se SMA ne otkrije na vreme, što je slučaj u dosadašnjoj praksi, i kada se ne leči na vreme, dolazi do nepovratnog odumiranja nervnih ćelija. To dete polako počinje da gubi neke osnovne funkcije, pa ili neće moći da sedi, ili neće moći da hoda, ili će prohodati, pa će izgubiti sposobnost hodanja, a u najgorem slučaju ne može ni da guta, ni da samostalno diše. Deca sa SMA su inače potpuno mentalno očuvana, pa čak, kažu, i natprosečno inteligentna - ističe dr Brkušanin i dodaje da što se ranije simptomi pojave, to su simptomi teži i dete kraće živi.

- Deca kod koje se simptomi pojave do šestog meseca života najčešće umiru do druge godine. Ako se pojave kasnije, deca sa SMA najčešće imaju normalan životni vek, ali bolest dovodi do trajnog invaliditeta. Pre nego što je neonatalnim skriningom otkrivena prva beba pozitivna na SMA, u Srbiji nije postojalo dete sa ovom bolešću koje nije ispoljilo simptome - ili ne sedi, ili ne hoda, ili ima neku drugu vrstu invaliditeta, budući da je bolest kod svih njih otkrivena kasno. Ova beba je prva u Srbiji kod koje je SMA otkrivena na vreme i time joj je data šansa da živi normalno.

foto: Screenshot

TERAPIJE ZA SMA

- Risdiplam - sirup za oralnu upotrebu, uzima se doživotno svaki dan, dostupan u Srbiji o trošku RFZO

- Spinraza - daje se preko injekcije u kičmu, doživotno, dostupna u Srbiji o trošku RFZO

- Zolgensma - daje se jednom kao intravenska infuzija, košta 2.125.000 dolara, nije registrovan u Srbiji

U projektu učestvuje i neurolog prof. dr Dimitrije Nikolić iz UDK "Tiršova", koji ističe da je ostvaren jedan od ciljeva projekta - otkrivena je SMA kod tek rođenog deteta.

dimitrije-nikolic.jpg
Kurir 

- I ako beba odmah dobije tu modifikujuću terapiju, u vidu sirupa, koja menja prirodni tok bolesti, inače nepovoljan kod svih obolelih, živeće potpuno normalno. Cilj nam je da ovo postane nacionalni projekat iza koga će stati Srbija kako bi i ostala deca sa SMA odmah bila otkrivena i dobila terapiju koja će im omogućiti normalan život - kaže za Kurir prof. Nikolić i dodaje da dete ne ispunjava uslove za "zolgensmu", najskuplji lek na svetu, već je tražena druga terapija.

Prof. Nikolić ističe i da je jedna od 35 do 40 osoba nosilac greške koja uzrokuje SMA, a kad se dve takve osobe sretnu i reše da zajednički ostavljaju potomstvo, imaju rizik od 25% da dobiju dete koje ima simptome bolesti.

MOŽE DA RODI DETE BEZ SMA

Osobe sa SMA mogu da imaju zdravo potomstvo, ali će njihova deca sigurno biti nosioci greške koja uzrokuje SMA.

- Ako je majka obolela od SMA, ona će detetu preneti hromozom bez gena SMN1, koji je gen uzročnik SMA. Međutim, dovoljno je da otac detetu prenese hromozom sa genom SMN1, i to dete će na kraju, ipak, imati jednu ukupno kopiju tog gena, biće zdravo, ali će nositi mutaciju koju potencijalno može da prenese na svoje potomstvo. Svi članovi porodice u kojoj je otkrivena SMA treba da se testiraju da li nose mutaciju i koliki je rizik za SMA - objašnjava dr Brkušanin.

On dodaje da se neinvazivnim prenatalnim testovima iz krvi trudnice najčešće ne testira SMA, ali da se u porodicama u kojima je otkrivena osoba sa ovom bolešću može uraditi amniocenteza, tj. analiza plodove vode:

- Međutim, rutinskom amniocentezom, koja se, recimo, radi ženama zbog godina starosti, ne radi se test na SMA, već se ovaj test radi samo ako postoje indikacije za to.

foto: privatna arhiva

BEBA LEK DOBIJA PO HITNOM POSTUPKU

Prof. dr Sanja Radojević Škodrić, direktorka RFZO, za Kurir kaže da je u ponedeljak, 25. jula, dostavljen zahtev "Tiršove" za lečenje bebe obolele od SMA.

- Zasedanje komisije RFZO za lečenje retkih bolesti je u toku, u roku od 24 sata od trenutka donošenja odluke ove komisije RFZO će obezbediti lek kako bi se odmah započelo s terapijom - rekla je juče za Kurir prof. Radojević Škodrić i dodala:

- Država je u prethodnom periodu maksimalno posvećena unapređenju lečenja obolelih od SMA i pronalaženju načina da se deci oboleloj od SMA omogući lečenje savremenom terapijom u najkraćem mogućem vremenskom roku. O započinjanju lečenja beba kojima je SMA dijagnostikovana po rođenju i do sada se odlučivalo po hitnom postupku. Iako se radi o izuzetno skupim terapijama, prevashodni cilj je uvek bio da se terapija započne u najkraćem mogućem vremenskom periodu od uspostavljanja dijagnoze ove teške i izuzetno progresivne bolesti.

DA BUDE U CELOJ SRBIJI

Dr Brkušanin navodi i da je za pilot-projekat od godinu dana, koji finansiraju farmaceutske kuće, izabran GAK "Narodni front", jer je najveće porodilište, u kom se rodi oko 8.000 dece godišnje.

- Učestalost SMA je jedan u 8.000, pa je u velikom porodilištu, kakvo je "Narodni front", veća i verovatnoća otkrivanja pozitivnog slučaja, što se sada i dogodilo. Otkrivanje pozitivnog slučaja nije važno za uspeh našeg projekta, ali je važno za dete koje smo na ovaj način spasli i dali mu priliku da živi normalno. Kada bi se pilot-studija sprovodila u nekom manjem porodilištu, bile bi nam potrebne godine da otkrijemo dete sa SMA, naročito imajući u vidu da se godišnje u Srbiji rodi petoro-šestoro dece sa SMA. Naravno, vizija koju imamo i ka kojoj težimo jeste da se skrining za SMA uvede u svakom porodilištu u Srbiji, za šta nam je neophodna podrška države - kaže dr Brkušanin.

Kurir.rs/J. S. Spasić