Dvogodišnji Lav Todorović iz Novog Sada, koji boluje od spinalne mišićne atrofije (SMA) tip 1, je prvi u Srbiji primio genetsku terapiju "zolgensma" u Univerzitetskoj dečjoj klinici u Tiršovoj.

Mali Lav je juče primljen na odeljenje, a danas pre podne je primio najskuplji lek na svetu, koji košta čak 2,5 miliona evra, i to o trošku države. Ovo je bio istorijski trenutak za Srbiju jer smo dobili dozvolu da možemo da ovde dajemo lek, ali i za porodicu Todorović.

Mališan je bio hrabar i dobar sve vreme dok je primao terapiju, a nasmejan kad je sve bilo gotovo.

Direktorka RFZO prof. dr Sanja Radojević Škodrić rekla je na konferenciji da je juče prvi put data najnovija genska terapija za SMA.

- Tiršova poseduje najsavremenije kadrovske i tehničke kapacitete za davanje genske terapije na taj način, imamo sva tri leka koja postoje za spinalnu mišićnu atrpofiju, a to su: "spinraza", "rizdiplam", koji se daju od 2018, i treći "zolgensma". Od 2018, kad smo počeli sa lečenjem SMA, ukupno četiri pacijenata su dobila terapiju tadašnjim "spinrazom", a 2023. se 80 leči od SMA, to je dve trećine od ukupnog broja pacijenata, i to zahvaljujući sve većim sredstvima od države za lečenje retkih bolesti - kazala je prof. dr Škodrić i dodala:

lav-1.jpg
Foto: Instagram/dalavpobedi1521

- Iako je "zolgensma" jedan od najskupljih lekova, ne znači da je najbolji ni broj jedan, ali je važno da postoje sva tri leka. Svaki kandidat za ovaj lek ili za bilo koja druga dva leka dobiće terapiju. Najavljenih 30 miliona će biti na raspolaganju za lečenje retkih bolesti - poručila je dr Škodrić. Neuropedijatar dr Dimitrije Nikolić iz Dečje klinike u Tiršovoj je kazao da je ovo važan momenat u njihovim profesionalnim karijerama.

- Ovo je nešto što je vrlo velika stvar sa stručnog aspekta, revolucionarna. Koristim priliku da lično zahvalim na angažovanju prof. dr Sanji Škodrić. Genskom terapijom zaokružujemo profesionalni opus, to je nešto što će za ovog dečaka znači da njegove motoričke sposobnosti, koje su oslabljene, ima perspektivu za pun razvoj.

la2v.jpg
Foto: Fondacija Budi Human

Dobio je terapiju, proteklo je bez komplikacija. Očekujemo da bude otpušten kući sutra - naglasio je dr Nikolić.

Istakao je i da su, poštujući pozitivna pravila struke, prepoznali značaj neonatalnog skrininga:

- Ovo je prvi pacijent koji je dobio terapiju kod nas, a već imamo pet pacijenata koji su dobili gensku terapiju i njih pratimo.

I dr Siniša Dučić, direktor Univerzitetske dečje klinike u Tiršovoj, kazao je da je primena genske terapije od ogromnog značaja za pacijente koji boluju od spinalne mišićne atrofije, kao i za lekare koji se bave lečenjem te bolesti:

ZAŠTO JE OVO JEDAN OD NAJSKUPLJIH LEKOVA

Iz RFZO kažu za Kurir da lek „zolgensma“ za spinalnu mišićnu atrofiju (SMA) spada u kategoriju genske terapije koja je inače najskuplja na svetu.

- „Zolgensma“, proizvođača švajcarskog „Novartisa“, jedno vreme bila je najskuplji lek na svetu sa cenom većom od dva miliona dolara, a sada je i dalje među naskupljim terapijama i košta nešto manje od dva miliona dolara. Daje se jednokratno, kod dece u prve dve godine života kada je njegov učinak najveći. Ovaj lek, kao i druge genske terapije, skup je zbog toga što istraživanja traju dugo i sama istraživanja izuzetno su skupa (i do nekoliko milijardi dolara). Primera radi, u razvoju inovativnog leka, od 10.000 supstanci koje uđu u istraživanje, samo jedna postane lek - navode iz RFZO i dodaju:

- Kontrola tih istraživanja i lekova je takođe veoma skupa i zato je cena tolika. Takođe, ceni se i dodatna vrednost koju lek ima na pojedinca i društvo u smislu promene toka bolesti, ishoda lečenja itd. Konkretno, proizvođač je cenu „zolgensme“ obrazložio i time što „dramatično transformiše život pacijenta i njegove porodice“. Cena je visoka i zato što se „zolgensma“ daje samo jednom, pa proizvođaču samo ta jedna doza treba da donese zaradu, za razliku od hronične terapije koju pacijent uzima tokom života i koja u zbiru može da košta i više. Pre 30, 40 godina najskuplji lek na svetu je koštao oko 10.000 dolara, a danas košta 3,6 miliona dolara (genska terapija za hemofiliju). „Zolgensma“ deluje tako što zamenjuje nedostajući ili nefunkcionalni gen koji uzrokuje SMA sa ispravnom kopijom tog gena. Terapija treba da spreči odumiranje nervnih ćelija koje kontrolišu kretanje mišića, ali ne može da povrati motornu ili mišićnu funkciju koju su starija deca već izgubila. Zbog toga je bitno da je dete dobije što pre.

- Zahvaljujem državi, koja je prepoznala i podržala projekat, kao i RFZO, koji je omogućio da uđemo u ovu priču.

Kurir.rs