Koristeći nov sistem za izmenu genoma, naučnici sa MIT uspeli da izleče laboratorijske miševe od retkog poremećaja jetre

KEMBRIDŽ - Blizu rešenja.
Koristeći nov sistem za izmenu genoma, zasnovan na bakterijskim proteinima, naučnici sa Tehnološkog instituta Masačusetsa (MIT) uspeli su da izleče laboratorijske miševe od retkog poremećaja jetre. Metod kojim su se služili naziva se CRISPR, a reč je o procesu kojim se jednostavno „iseče“ mutirani i umesto njega „ubaci“ ispravan lanac DNK.

Uzbudljivo

Oni su sada na pragu otkrića načina lečenja opasnih oboljenja poput hemofilije i Hantingtonove bolesti, koje nastaju usled genetskih mutacija.
- Ono što je uzbudljivo u vezi sa ovim pristupom je to što zapravo možemo da ispravimo defektivne gene žive, odrasle životinje - rekao je vođa studije dr Danijel Anderson, profesor hemijskog inženjeringa na MIT i član Instituta za integrativno ispitivanje raka „Koh“.

Enzim

Novi CRISPR sistem zasniva se na ćelijskoj mašineriji koju bakterije koriste kako bi se odbranile od virusa. Istraživači su kopirali ovaj sistem da bi stvorili komplekse koji vrše izmenu genoma pomoću enzima Cas9, kojim se preseca DNK, a povezan je sa strukturom RNK programiranom da se veže za određen genomski niz.

Istovremeno, naučnici dodaju uzorak DNK lanca i kad ćelija reguliše štetu koja je nastala usled enzima Cas9, taj uzorak se kopira i time se genomu dodaje nov genetski materijal.
Osim ove metode, otkriveni su i drugi sistemi izmene genoma, a oni se zasnivaju na enzimima koji presecaju DNK poznatim kao nukleaze. Ipak, oni su, nažalost, skupi i još komplikovani za korišćenje.

Pomoć ljudima

Autori istraživanja se nadaju da će u skorijoj budućnosti biti moguće da se metodama poput CRISPR leče genetska oboljenja kod ljudi.

Eksperiment
OD MIŠEVA KA LJUDIMA

Tokom istraživanja, naučnici su napravili tri lanca RNK koja ciljaju različite nizove DNK oko mutacije koja izaziva tip 1 Tyrosinemiu. U pitanju je bolest od koje oboli jedna od 100.000 osoba i koja vodi do otkazivanja jetre. Eksperimentišući na odraslim miševima koji su bili zaraženi ovom bolešću, istraživači su uspeli da pomoću enzima Cas9 isprave mutirani deo genetskog niza i izleče miševe.
- Možemo da potpuno preokrenemo ovo stanje uz pomoć samo jedne serije terapije - rekao je dr Hao Jin sa MIT, koautor istraživanja.